Introducere. Termenul „off-label drug use”, definiția dată de
Administrația SUA pentru Alimente și medicamente (FDA) în anul 1997,
care presupune utilizarea unui medicament pentru o indicație, într-o
grupă de vârstă, doză, formă farmaceutică sau cale de administrare
neaprobată și neasumată de producător în prospect. Acest termen este
des întâlnit în ultimul timp în cercetările științifice medicale și massmedia. Prescrierea și utilizarea medicamentelor off-label este un
fenomen destul de des întâlnit în practica clinică globală. Conform
datelor OMS majoritatea medicamentelor folosite în practica
pediatrică nu sunt testate clinic și nici evaluate ajungând la grupa de
pacienți nou născuți până la 90%. Este clar că la utilizarea
medicamentelor off-label crește serios riscul apariției reacțiilor adverse
nedorite, inclusiv celor grave. Un loc special îl ocupă utilizarea în
pediatrie a medicamentelor aprobate numai în practica adulților. Un
copil nu este un adult mic. Luând în considerare caracteristicile
anatomice și fiziologice ale vârstei, este imposibil să se calculeze doza
pediatrică, pe baza unei doze pentru adulți. Acest lucru poate crește
dramatic riscul de toxicitate a medicamentului. Nivelul riscului la
medicamente prescrise off-label este important la toate maladiile și
vârstele, însă ca rată cea mai mare este la copii. Potrivit datelor
experților OMS, pentru 75% din bolile copiilor de astăzi nu există
medicamente pediatrice speciale. Tot mai des în practica medicală
întâlnim cazuri când un preparat folosit conform instrucției
producătorului pentru tratamentul diabetului zaharat, este prescris
pentru pierderea în greutate, medicamentele indicate pentru boli oncologice au găsit o utilizare eficientă în oftalmologie, etc. Multe din
medicamentele utilizate în tratamentul infecției cu virusul SARS-CoV-2
au fost folosite la început off-label, chiar dacă ulterior au fost autorizate
provizoriu pentru tratamentul COVID-19. Cu regret eficacitatea acestor
medicamente este considerată suficientă sau bună, dar niciun caz
foarte bună. Toate acestea sugerează că prescrierea de medicamente
off-label a devenit o parte integrantă a medicinei moderne. În multe țări
cu regret nicicum reglementată.
Scopul lucrării. Evaluarea situației existente în lume și Republica
Moldova ce ține de prescrierea, eliberarea și utilizarea medicamentelor
off-label, studierea recomandărilor OMS, FIP, Declarației Europene
Good Off-Label Use Practices și evaluarea responsabilității
farmacistului în recomandările făcute la eliberarea medicamentelor
prescrise off-label.
Materiale și metode. Materialele supuse cercetării includ date
statistice privind utilizarea medicamentelor off-label în unele țări,
avantajele și pericolul prescrierii medicamentelor off-label. Ca metode
de cercetare au fost folosite analiza sistemică, informativă și statistică.
Rezultate. Pentru realizarea studiului dat au fost studiate
recomandările OMS, FIP, Declarația Europeană Good Off-label Use
Practices, chestionarele medicilor, farmaciștilor și pacienților.
Concluzii. Conform rezultatelor obținute putem constata că
problema prescrierii medicamentelor off-label, necesită o atenție
deosebită și reglementare responsabilă. Medicii, farmaciștii și pacienții
au nevoie de informare cu privire la riscurile prescrierii, eliberării și
utilizării medicamentelor off-label. Medicii și farmaciștii trebuie să-și
asume o responsabilitate înaltă atunci când prescriu sau recomandă un
medicament off-label.
Introduction. The term "off-label drug use" is the definition given by
the US Food and Drug Administration (FDA) in 1997, which involves the
use of a drug for an indication, in an unapproved age group, dose,
pharmaceutical form or route of administration and not assumed by the
manufacturer in the prospectus. Thisterm is often seen lately in medical
scientific research and the media. Prescribing and using off-label drugs
is a fairly common phenomenon in global clinical practice. According to
WHO data, most of the drugs used in pediatric practice are not clinically
tested or evaluated, reaching up to 90% of newborn patients. It is clear
that using off-label drugs seriously increases the risk of unwanted side
effects, including serious ones. A special place is occupied by the use in
pediatrics of drugs approved only in the practice of adults. A child is not
a small adult. Taking into account the anatomical and physiological
characteristics of age, it is impossible to calculate the pediatric dose
based on an adult dose. This can dramatically increase the risk of drug
toxicity. The level of risk from off-label prescribed drugs is important in
all diseases and ages, but the highest rate is in children. According to
the data of WHO experts, for 75% of children's diseases today there are
no special pediatric drugs. More and more often in medical practice we
encounter cases when a preparation used according to the
manufacturer's instructions for the treatment of diabetes is prescribed
for weight loss, drugs indicated for oncological diseases have found
effective use in ophthalmology, etc. Many of the drugs used in the
treatment of SARS-CoV-2 virus infection were initially used off-label, even if they were later provisionally authorized for the treatment of
COVID-19. Unfortunately, the effectiveness of these drugsis considered
sufficient or good, but in no case very good. All this suggests that offlabel prescribing has become an integral part of modern medicine. In
many countries unfortunately not regulated at all.
Aim of the study. Evaluation of the existing situation in the world
and the Republic of Moldova regarding the prescription, release and use
of off-label drugs, to study the recommendations of the WHO, FIP, the
European Declaration of Good Off-Label Use Practices and the
assessment of the responsibility of the pharmacist in the
recommendations made for the release of off-label drugs - label.
Material and methods. Research materialsinclude statistical data on
the use of off-label drugs in some countries, the advantages and
dangers of off-label drug prescribing. Systematic, informative and
statistical analysis were used as research methods.
Results. To carry out the given study, the recommendations of WHO,
FIP, the European Declaration of Good Off-label Use Practices, the
questionnaires of doctors, pharmacists and patients were studied.
Conclusions. According to the results obtained, we can see that the
problem of prescribing off-label drugs requires special attention and
responsible regulation. Doctors, pharmacists and patients need
information about the risks of prescribing, dispensing and using offlabel drugs. Doctors and pharmacists must take a high responsibility
when they prescribe or recommend an off-label drug.
