Совершенствование нормативно-правовой базы, регламентирующей обращение орфанных препаратов в России с учетом сложившейся правоприменительной практики

Abstract

Федеральный закон (ФЗ) «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» предусматривает определение редких (орфанных) заболеваний, однако понятия лекарственных препаратов (ЛП), предназначенных для лечения больных, страдающих такими заболеваниями, в законодательстве не существует. Российское законодательство не обеспечивает достаточных стимулирующих механизмов для введения орфанных ЛП на фармацевтический рынок. На сегодняшний день зачастую эти препараты приходится ввозить в РФ из-за рубежа в качестве незарегистрированных препаратов для оказания медицинской помощи по жизненным показаниям конкретного пациента, что, в свою очередь, предполагает значительные временные и денежные затраты. Однако ФЗ не только вводит определение данного термина, но и выделяет особую процедуру регистрации указанных ЛП. Так, орфанные препараты – «лекарственные препараты, предназначенные для патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний» (п. 61 ст. 4). Данное определение уже рассматривалось в различных законопроектах и неоднократно подвергалось критике, однако не было изменено. Для регистрации таких ЛП законом вводится упрощенная процедура, исключающая этическую экспертизу при регистрации (ч. 2 ст. 14), а также предполагающая ускоренную процедуру экспертизы (ч. 1 ст. 26). Более того, могут быть представлены результаты доклинических и клинических исследований, выполненные за пределами РФ в соответствии с правилами надлежащей лабораторной практики и правилами надлежащей клинической практики (ч. 3 ст. 26). С одной стороны, признание международных доклинических и клинических исследований является шагом вперед в развитие российского рынка, избавляя иностранные фармацевтические компании от повторного проведения исследований с привлечением российских центров, а также сокращая время появления на отечественном фармацевтическом рынке новейших инновационных ЛП, что особенно важно для людей, страдающих редкими заболеваниями. В то же время соответствие исследований правилам надлежащей клинической практики уменьшает риск появления на российском рынке некачественных ЛП. Однако следует учитывать и некоторые недостатки введения данной нормы. Во-первых, это может вытеснить отечественных производителей орфанных ЛП, не способных конкурировать с крупными иностранными фармацевтическими компаниями, а во-вторых, в контексте орфанных заболеваний особое значение приобретает специфика конкретной страны, поэтому исследования, проведенные на территории других государств, не могут показать достоверную картину относительно эффективности ЛП. Законопроект также вносит изменения в ст. 32, которая закрепляет основания для отмены государственной регистрации. В частности, причиной отмены может стать отсутствие препарата в обороте в течение 2 лет, недостоверность клинического исследования, несоответствие препарата установленным требованиям, обнаруженное в результате мониторинга эффективности и безопасности, неоднократное в течение года воспрепятствование доступу сотрудников контролирующих органов на территорию, где осуществляется производство ЛП. В связи с этим остается только вопрос о том, насколько органы государственной власти смогут эффективно реализовать их новые полномочия на практике.