Introducere. Transplantul de celule stem poate avea un
potențial rol terapeutic la pacienții cu pemfigus acantolitic, refractar
la terapia convențională. Nu este evaluat, deocamdată,
raportul risc/beneficiu al acestei abordări. Anumite concluzii
s-ar putea formula după efectuarea unei sinteze de literatură
din rarele cazuri publicate.
Material și metode. Materialul a fost sintetizat în baza studiilor
randomizate, cazuri clinice, publicate în ultimii 15 ani, care
au avut scopul de a elucida efectele terapiei cu celule stem în emfigusul acantolitic. În această sinteză, au intrat publicațiile
accesibile în limba engleză, identificate de motorul de căutare
Google Search și din bazele de date Pub Med.
Rezultate. După transplantarea celulelor stem, a fost
observată remisia clinică, iar leziunile cutanate au început să
regreseze. O biopsie cutanată repetată a fost efectuată după
clearance-ul leziunilor, care a arătat absența cavităților buloase
și dispariția depunerilor de IgG. Durata monitorizării pacienților
a fost de 8,0±0,4 (extreme 7,6-8,8) ani. Nu s-a observat dezvoltarea
maladiei “grefa împotriva gazdei” la niciun pacient. Efectele
adverse înregistrate au fost: pirexia, alergia, infecția și creșterea
enzimelor, care au răspuns la medicamente antipiretice și antihistaminice.
Concluzii. (1) Sunt necesare mai multe experimente in vivo
din cauza numeroaselor discrepanțe cu datele invitro. (2) Trebuie
definite condițiile de reglementare și cele tehnice, care vor permite
dezvoltarea unor studii clinice în perspectivă, care, posibil,
vor identifica subpopulațiile semnificative ale MSC și markerii
celulelor stem pentru proprietățile regenerative sau imunoreglatorii,
precum și noi mecanisme de acțiune. (3) Analiza potenței
celulelor stem mezenchimale in vitro sau in vivo, orientează la
utilizarea MSC pre-stimulate, stimulate sau primate.
Introduction. Stem cell transplantation may have a potential
therapeutic role in patients with acantholytic pemphigus,
refractory to conventional therapy. The risk/benefit ratio of
this approach is not yet assessed. Some conclusions could be
drawn after a literature synthesis in the rare published cases.
Material and methods. The material was synthesized in
the base of randomized clinical trials published over the past
15 years to elucidate the effects of stem cell therapy in acantholytic
pemphigus. In this synthesis have been included ac-cessible English publications, identified by the Google Search
engine and Pub Med databases.
Results. After the stem cell transplantation was observed
clinical remission, and the skin lesions have begun to regress.
A repeated skin biopsy was performed after the lesion clearance,
which showed the absence of bullous cavities and the
disappearance of IgG deposits. Patient monitoring duration
was 8.0±0.4 (extremes: 7.6-8.8) years. No “graft versus host”
disease development has been observed in any patient. The
adverse effects were: pyrexia, allergy, infection and increased
enzymes, which responded to antipyretic and antihistamine
drugs.
Conclusions. (1) Several in vivo experiments are required
due to numerous incompatibilities with in vitro data. (2) Regulatory
and technical conditions should be defined which will
allow for the development of prospective clinical trials which
will likely identify significant subpopulations of MSC and stem
cell markers for regenerative or immunoregulatory properties
as well as new mechanisms of action. (3) Analysis of the potency
of mesenchymal stem cells in vitro or in vivo targets the
use of pre-stimulated, stimulated or primate MSCs.