Terapiile bazate pe celule stem în pemfigus acantolitic: sinteză de literatură

Abstract

Introducere. Transplantul de celule stem poate avea un potențial rol terapeutic la pacienții cu pemfigus acantolitic, refractar la terapia convențională. Nu este evaluat, deocamdată, raportul risc/beneficiu al acestei abordări. Anumite concluzii s-ar putea formula după efectuarea unei sinteze de literatură din rarele cazuri publicate. Material și metode. Materialul a fost sintetizat în baza studiilor randomizate, cazuri clinice, publicate în ultimii 15 ani, care au avut scopul de a elucida efectele terapiei cu celule stem în emfigusul acantolitic. În această sinteză, au intrat publicațiile accesibile în limba engleză, identificate de motorul de căutare Google Search și din bazele de date Pub Med. Rezultate. După transplantarea celulelor stem, a fost observată remisia clinică, iar leziunile cutanate au început să regreseze. O biopsie cutanată repetată a fost efectuată după clearance-ul leziunilor, care a arătat absența cavităților buloase și dispariția depunerilor de IgG. Durata monitorizării pacienților a fost de 8,0±0,4 (extreme 7,6-8,8) ani. Nu s-a observat dezvoltarea maladiei “grefa împotriva gazdei” la niciun pacient. Efectele adverse înregistrate au fost: pirexia, alergia, infecția și creșterea enzimelor, care au răspuns la medicamente antipiretice și antihistaminice. Concluzii. (1) Sunt necesare mai multe experimente in vivo din cauza numeroaselor discrepanțe cu datele invitro. (2) Trebuie definite condițiile de reglementare și cele tehnice, care vor permite dezvoltarea unor studii clinice în perspectivă, care, posibil, vor identifica subpopulațiile semnificative ale MSC și markerii celulelor stem pentru proprietățile regenerative sau imunoreglatorii, precum și noi mecanisme de acțiune. (3) Analiza potenței celulelor stem mezenchimale in vitro sau in vivo, orientează la utilizarea MSC pre-stimulate, stimulate sau primate.

Introduction. Stem cell transplantation may have a potential therapeutic role in patients with acantholytic pemphigus, refractory to conventional therapy. The risk/benefit ratio of this approach is not yet assessed. Some conclusions could be drawn after a literature synthesis in the rare published cases. Material and methods. The material was synthesized in the base of randomized clinical trials published over the past 15 years to elucidate the effects of stem cell therapy in acantholytic pemphigus. In this synthesis have been included ac-cessible English publications, identified by the Google Search engine and Pub Med databases. Results. After the stem cell transplantation was observed clinical remission, and the skin lesions have begun to regress. A repeated skin biopsy was performed after the lesion clearance, which showed the absence of bullous cavities and the disappearance of IgG deposits. Patient monitoring duration was 8.0±0.4 (extremes: 7.6-8.8) years. No “graft versus host” disease development has been observed in any patient. The adverse effects were: pyrexia, allergy, infection and increased enzymes, which responded to antipyretic and antihistamine drugs. Conclusions. (1) Several in vivo experiments are required due to numerous incompatibilities with in vitro data. (2) Regulatory and technical conditions should be defined which will allow for the development of prospective clinical trials which will likely identify significant subpopulations of MSC and stem cell markers for regenerative or immunoregulatory properties as well as new mechanisms of action. (3) Analysis of the potency of mesenchymal stem cells in vitro or in vivo targets the use of pre-stimulated, stimulated or primate MSCs.