Hipertensiune pulmonară la copii: realizări și perspective

Abstract

Introduction. Pulmonary hypertension (PH) is a severe condition characterized by increased pressure in the pulmonary arteries, leading to right ventricular overload and heart failure. Early diagnosis is crucial for improving prognosis. Nonspecific symptoms can delay diagnosis, worsening disease progression. Risk stratification is essential for guiding treatment and predicting prognosis. In pediatric practice, the COMPERA system is increasingly used, adapted from adult medicine. This model integrates clinical parameters, echocardiographic findings, and hemodynamic measurements to classify patients into risk categories (low, intermediate, high). High-risk patients require aggressive combination therapy, including intravenous prostanoids, while low-risk patients can be managed with less invasive treatments and close monitoring. Materials and methods. A 5-year-old boy came to primary care unit with complaints of fatigue, general weakness, excessive sweating and a dry cough. The objective examination shows: retardation in growth and development, skin pallor, peri-orbital dark circles, peripheral cyanosis, Hippocratic fingers, oxygen saturation - 95% upper limbs and 86% the lower ones. ECHO and CT investigation showed: CHD, PAD (7 mm length and 9×7 mm in diameter) and severe PAH (mPAP- 70 mm/Hg). According to cardiac catheterization data PVR/SVR ratio - 1.03, the surgery is questionable. The Child has been included in Nation Rare Diseases Program and the therapy was initiated: Sildenafil 10 mg 3 times/day and Bosentan 16 mg 2 times/day. Results: the following data are attested before initiation of therapy: WHO-FC-III-IV, 6MWT -205 m, Nt - ProBNP-987 pg/ml, at 6 months: WHO-FC - III, 6MWT-3oo m, Nt - ProBNP-411 pg/ml, and at 12 months: WHO-FC - II, 6MWT-500 m, Nt - ProBNP-298 pg/ml. The improvement of all parameters in dynamics according to the 4-layer risk analysis is attested and the shift from medium-high risk to low risk is evident. Conclusions: the specific combination therapy with Bosentan and Sildenafil is effective in reducing the level of mortality risk (4-strata risk score, ESC/ERS 2022) in the case of secondary MCC HTP with left-right shunt, improving CF NYHA/who parameters, exercise test and Nt-ProBNP level.

Introducere: Hipertensiunea pulmonară (HP) este o afecțiune gravă, caracterizată prin creșterea presiunii în arterele pulmonare, ceea ce duce la suprasolicitarea ventriculului drept și insuficiență cardiacă. Diagnosticul precoce este esențial pentru îmbunătățirea prognosticului. Simptomele nespecifice pot duce la întârzierea diagnosticului, ceea ce agravează evoluția bolii. Stratificarea riscului este crucială pentru ghidarea tratamentului și estimarea prognosticului. În pediatrie, sistemul COMPERA este din ce în ce mai utilizat, adaptat din medicina adulților. Acest model combină parametri clinici, ecocardiografici și hemodinamici pentru a încadra pacienții în categorii de risc (scăzut, intermediar, înalt). Pacienții cu risc înalt necesită terapie combinată agresivă, inclusiv prostanoizi intravenoși, în timp ce cei cu risc scăzut pot fi monitorizați cu terapii mai puțin invazive Scop: Evaluarea eficacității terapiei combinate Bosentan și Sildenafill conform 4 strata risk score (ESC/ERS 2022) la un copil cu HTAP secundară MCC cu șunt stânga-dreapta. Material și metode: Un băiat de 5 ani, s-a adresat primar cu acuze la oboseală, slăbiciune generală, transpirații excesive și tuse uscată. La examenul obiectiv se atestă: retard în creștere și dezvoltare, paloarea tegumentelor, cearcăne peri-orbitale, cianoza periferica, degetele hipocratice, saturația O2- 95% membre superioare și 86% cele inferioare. Copilul a fost investigat prin ECO-CG și Angio-CT, în urma cărora s-a stabilit diagnosticul de: MCC. Canal arterial premiabil cu debit mare (7mm). Hipertensiune pulmonară severă (70 mm/Hg), CF III NYHA/OMS, secundară șuntului cardiac stânga dreapta. Insuficiența cardiacă CF III NYHA/OMS, cu FEVS păstrată, stadiul C AHA/ACC. În urma cateterismului cardiac s-a obținut PVR/SVR- ratio- 1,03 – impediment pentru intervenție chirurgicală. Copilul a fost inclus în Programul Național al Bolilor Rare, beneficiind de un tratament specific combinat cu Bosentan 16 mg-2 ori pe zi și Sildenafil 10 mg-3 ori/zi. Rezultate: se atestă următoarele date înainte de inițierea terapiei: WHO-FC-III-IV, 6MWT-205 m, Nt-ProBNP987 pg/ml, la 6 luni: WHO-FC-III, 6MWT-3OO m, Nt-ProBNP-411 pg/ml, iar la 12 luni: WHO-FC-II, 6MWT500 m, Nt-ProBNP-298 pg/ml. Se atestă ameliorarea tuturor parametrilor în dinamică, conform analizei riscului în 4 straturi și este evidentă deplasarea de la risc mediu-înalt la risc mic. Concluzii: Terapia specifică, combinată cu Bosentan și Sildenafil, este eficientă în diminuarea nivelului de risc de mortalitate (4-strata risk score, ESC/ERS 2022) în cazul HTP secundare MCC cu șunt stânga-dreapta, îmbunătățind parametrii CF NYHA/OMS, testul de efort și nivelul de Nt-ProBNP.